NARS1 Araştırmalarında Hayvan Modelleri Neden Önemlidir
Meyve sineklerinden farelere ve bunun gerçekte ne anlama geldiği
Fare modelleri hakkında konuştuğumuzu ve son zamanlarda meyve sineği araştırmalarımızı görmüş olabilirsiniz.
Yüzeyde, gerçek hayattan oldukça uzak hissedebilir.
Neden sinekler? Neden fareler? Ve bu aslında çocuklarımıza nasıl yardımcı oluyor?
Bu adil bir soru.
Çünkü insanlar için herhangi bir tedavi düşünülmeden önce araştırmacıların vücutta neler olduğunu anlamaları ve herhangi bir şeyin onu güvenli bir şekilde değiştirip değiştiremeyeceğini test etmeleri gerekiyor.
Bu modellerin devreye girdiği yer burasıdır.
Meyve sinekleri (Drosophila Melanogaster) bize NARS1 hakkında ne söyleyebilir?
Araştırma programımızın bir parçası olarak, Dr. Farzeneh Larti'ye meyve sineği modellerini kullanarak NARS1 çalışması için 25.000 $ hibe sağladık.
Beklenmedik gelebilir ama meyve sinekleri nörolojik araştırmalarda yaygın olarak kullanılmaktadır. Özellikle beyin hücrelerinin nasıl geliştiği ve çalıştığı konusunda insanlarla önemli biyolojik süreçleri paylaşıyorlar. Ayrıca hızlı bir şekilde çalışabiliyorlar ve genetik olarak uyum sağlamaları daha kolay, bu da araştırmacıların genetik değişiklikleri çok daha hızlı keşfedebilecekleri anlamına geliyor.
NARS1 araştırmasında bu, bilim adamlarının şunları yapmasına olanak tanır:
Nöbet aktivitesini ölçün
Nöbetlerin vücudu ve iyileşmeyi nasıl etkilediğini gözlemleyin
Hareketi ve davranışı inceleyin
Genetik değişkenlerin beyin ve vücut fonksiyonlarını nasıl etkilediğini anlayın
Araştırmanın bu aşaması, en önemli erken sorulardan bazılarının yanıtlanmasına yardımcı olur:
Neyin yanlış gidiyor?
Bu belirtiler neden oluyor?
Araştırmacılara, hangi biyolojik yolların etkilendiğini ve potansiyel tedavilerin nerede harekete geçmesi gerekebileceğini veya hangi semptomların iyileştirilebileceğini veya çözülebileceğini gösteren yön verir.
Fare (Mus Musculus) modeli: ileriye doğru atılmış önemli bir adım
Bunun yanı sıra fare modeli araştırmamızda da önemli bir dönüm noktasına ulaştık.
Ortaklığımız aracılığıyla Jackson Laboratuvarı, NARS1 fare modellerimizden biri artık Aşama 2 üremesine girmiştir.
Bu, araştırmacıların artık iki NARS1 varyantı taşıyan fareler ürettikleri ve bu durumun tüm canlı sistemde incelenmesine olanak sağladığı anlamına geliyor. Ve işte burada işler bir araya gelmeye başlıyor.
Sinekler biyolojiyi erken bir aşamada anlamamıza yardımcı olurken, fare modelleri araştırmacıların bu biyolojinin memelilerde zaman içinde beyin ve vücutta nasıl oynandığını görmelerine olanak tanıyor ki bu da vücut sistemlerimize daha çok benziyor..
Yapabilirler:
Durumun nasıl geliştiğini takip edin
Karmaşık bir sistemde nöbetler, hareketler ve davranışlar gibi semptomları inceleyin
Tedavilerin anlamlı bir fark yaratıp yaratamayacağını keşfedin
Bir sonraki adım canlılıktır, farelerin araştırmacıların olanları doğru bir şekilde gözlemleyebilmesi ve ölçebilmesi için yeterince uzun yaşaması gerekir. Farelerde fenotipleme veya semptomların gözlemlenmesi, tutarlılığı kanıtlamak için yeterli bireysel farede yeterli veri toplamak için 6 ay ila bir yıl sürebilir.
Başarılı olursa, bu, terapötik testlerin, özellikle de insanlarda kullanmadan önce daha fazla bilgi gerektiren genetik temelli terapötiklerin kapısını açar.
Neden her iki model de önemlidir
Bu modeller birbirinin yerini almaz, birlikte çalışırlar.
Meyve sinekleri araştırmacıların hızlı hareket etmesine ve temelleri anlamasına yardımcı olun
Fare modelleri bu bulguların insan vücuduna çok daha yakın bir şekilde test edilmesine izin verin
Adım adım ilerleyen bir süreçtir:
Biyolojiyi anlamak → canlı bir sistemde test etmek → tedavileri keşfetmek
Bunun etrafında kestirme bir yol yok.
Bunun aileler için anlamı
Bu bir tedavinin hazır olduğu anlamına gelmez. Ve bu, klinik bir araştırmanın çok yakında olduğu anlamına gelmiyor. Ama önemli bir şey ifade ediyor:
Temelleri düzgün bir şekilde inşa ediyoruz.
Araştırmacılar artık şunları yapabilecek araçlara sahip:
NARS1'i çok daha detaylı anlayın
Zamanla nasıl geliştiğini inceleyin
Bu biyolojiyi neyin değiştirebileceğini keşfetmeye başlayın
Bunun gibi her adım belirsizliği azaltır ve araştırmaları anlamlı bir şekilde ileriye taşır.
Araştırmanın arkasındaki gerçeklik
Bu tür işler karmaşıktır ve pahalıdır.
Tek bir fare modeli oluşturmak yaklaşık maliyete neden olabilir Genetik varyant başına 45.000 dolar
Ayrıntılı testler (fenotipleme) arasında değişebilir 100.000$ ila 250.000$, çalışmanın derinliğine bağlı olarak
Önemli bir yatırım. Ancak aynı zamanda araştırmanın bir sonraki aşamasını mümkün kılan da budur.
Bu modeller olmadan, tedavileri güvenli bir şekilde test edemez veya gerçek potansiyele sahip olup olmadıklarını anlayamayız.
Bağış toplamanın uygun olduğu yer
Meyve sineği araştırmalarından fare modellerine kadar burada paylaştığımız her şey, ister cömert bağışlarınız ister bağışlarınız olsun, yalnızca finansman sayesinde mümkündür.
Her zaman yolculuğun en görünür kısmı değildir. Ama en önemlilerinden biri. Çünkü ilerleme böyle olur.